Sarepta拒绝FDA撤回药物的要求，其股价持续下滑

　　核心要点

　　索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。

　　在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

　　Elevidys 已获批用于治疗杜氏肌营养不良症的能行走患者和不能行走患者。上个月，在一项评估该药物治疗肢带型肌营养不良症疗效的研究中出现第二例死亡病例后，索雷帕塔自愿停止了针对不能行走患者的药物发货。该公司指出，第三名死亡的患者患有非 ambulant 型肢带型肌营养不良症。

　　然而，索雷帕塔表示，由于其对数据的全面科学解读 “显示能行走患者群体中没有新的或变化的安全信号，我们将继续向能行走患者群体发货 ELEVIDYS”。

　　索雷帕塔称，其正寻求 “与美国食品药品监督管理局继续进行讨论并分享信息，以推进我们共同的目标，即保护患者安全并保障患者获得知情治疗的权利”。

　　在近期交易中，索雷帕塔的股价下跌了约 3%。自今年年初以来，该公司股价已缩水近 90%。